以顛覆性技術為核心驅動力，兼具高成長性與戰略稀缺性的新興產業或行業細分領域是近年來中國大力培育與發展的“新賽道”，這其中，細胞與基因治療產業賽道占據著核心地位，被納入顛覆性技術賽道。作為生物醫藥產業重鎮，南京憑借技術突破、產業集群等多重優勢，正在這一“黃金賽道”上競速前行。
作為國內細胞治療"第一陣營"城市，目前國內獲批的7款CAR-T產品中，有2款來自南京企業，其中馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液?？商K是國內首款完全自主研發并全流程自主生產的CAR-T產品，現已惠及10多個國家和地區的數百名患者。近期，中國科研團隊在國際頂刊《Cell》上發表重磅研究成果，將馴鹿生物這一CAR-T療法的應用邊界從血液腫瘤拓展至自身免疫性疾病，其在全球首次證實該療法在進展型多發性硬化癥上同樣具有顯著的有效性和安全性。
馴鹿生物首席醫學官陳杰博士介紹道：“這一療法從療效和安全性看都令人滿意。首先我們從療效上看，患者在短期里面都得到了很好的緩解，它的臨床轉歸都有非常好的一個緩解。從長期來看，我們在隨訪兩年的時間里面看，所治療的一些患者都達到了一個無需藥物干預的臨床緩解?！?/div>
目前，伊基奧侖賽注射液已在中美兩國獲批多項自免適應癥的臨床試驗許可，涵蓋多發性硬化癥、重癥肌無力、系統性紅斑狼瘡等。在不遠的未來，將有望為自身免疫性疾病患者帶來根本性的治療突破。
在基因治療領域，南京表現同樣不俗。就在不久前，由南京企業世和基因自主研發的“世和一號”泛實體瘤高通量測序基因檢測試劑盒獲得美國食品藥品監督管理局批準上市，成為目前唯一得到中、美、歐全認證的腫瘤NGS大Panel試劑盒。且研究數據顯示，其性能顯著優于美國已上市同類產品。
世和基因聯合創始人、首席技術官汪笑男表示：“它可以全面檢測人類基因組上與腫瘤發生發展以及治療愈后等相關的425個關鍵基因，這些基因覆蓋了肺癌、腸癌、胃癌、乳腺癌等等數十種實體腫瘤以及罕見的癌腫。一次的檢測就可以幫助醫生準確全面地了解患者腫瘤細胞癌組織的DNA突變的全景情況?！?/div>
早在2021年，南京就開始局部發展新賽道，在細胞與基因治療等前沿領域，南京已積累明顯優勢。金斯瑞是全球最大的基因合成供應商之一，全球市場占有率超過30%；馴鹿生物、傳奇生物研發的CAR-T產品先后獲批，占全國獲批CAR-T產品數量的三分之一；在基因治療、通用型CAR-T、細胞藥物治療實體瘤等領域還有一批藥物進入臨床Ⅱ、Ⅲ期。
產業布局上，江北新區、江寧區、棲霞區三大先導區，構筑起完整產業閉環。其中江北新區南京生物醫藥谷作為全省首批基因與細胞技術未來產業試點，匯聚40余家核心企業及1300余家上下游企業，實現從基因檢測到細胞生產的全鏈條覆蓋。2024年，江北新區基因與細胞技術被列為全省首批未來產業先行集聚發展試點之一。
南京正以扎實的積累在基因與細胞治療這一黃金賽道上展現出強大的國際競爭力。
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